🧠 El 2 de octubre de 2026, en el Hospital Universitario de Hokkaido, en Sapporo, los médicos inyectaron células madre de donante en el cerebro de un hombre de unos 50 años, alrededor de la zona dañada en un accidente de tráfico. El paciente vive con una parálisis grave en un lado del cuerpo.

El hospital lo presentó como una primicia en Japón. Pacientes japoneses ya habían recibido esas mismas células dentro de un ensayo clínico. Esta vez se trata del primer uso de la terapia, llamada Akuugo, como producto comercial desde que el país la aprobó en julio de 2024. Llegar hasta aquí costó más de dos años y, por las condiciones de esa aprobación, este paciente es también el primer dato del registro que decidirá si Akuugo sigue en el mercado.

Qué se hizo en Sapporo

Akuugo (vandefitemcel, código de desarrollo SB623) es obra de SanBio, empresa con sede en Tokio fundada en California en 2001. Parte de células madre de médula ósea de donantes sanos, modificadas con un fragmento del gen Notch-1. Una vez implantadas, liberan FGF-2 y otros factores que, según se cree, ayudan a regenerar las neuronas dañadas.

A través de un único orificio pequeño en el cráneo se trazan tres trayectos y se inyectan 300 microlitros (5 millones de células vivas) en cinco puntos de cada uno.

Según la cadena Hokkaido Broadcasting (HBC), el hospital explicó que no se han detectado problemas graves de seguridad tras la cirugía y que empiezan a aparecer, poco a poco, movimientos que el paciente no tenía antes. Seguirá con la rehabilitación. En declaraciones a la cadena HTB, el jefe de Neurocirugía del hospital, Miki Fujimura, vino a decir que hasta ahora había poco más que la rehabilitación para estos pacientes y que esto es de lo más importante que ha visto en décadas de carrera.

Esas primeras señales corresponden a un solo paciente y a pocos días de la operación. El ensayo en que se basó la aprobación midió su resultado principal a las 24 semanas.

El vínculo con Hokkaido

El estudio que convenció a los reguladores japoneses, un ensayo de fase 2 llamado STEMTRA, se publicó en la revista Neurology en 2021. Su primer autor fue Masahito Kawabori, del Departamento de Neurocirugía del Hospital Universitario de Hokkaido. Según SanBio, el ensayo contó con cinco centros en Japón, 21 en EE. UU. y uno en Ucrania.

En septiembre de 2026, SanBio indicaba que ocho hospitales se preparaban para ofrecerlo: cinco universidades (Hokkaido, Tokio, Yokohama City, Osaka y Okayama) y otros tres. Preveía seis pacientes en el ejercicio que termina en enero de 2027. Según las condiciones de la aprobación, debe aplicarse en hospitales preparados para emergencias, por médicos con experiencia en lesiones cerebrales y cirugía estereotáctica (una técnica que usa coordenadas en 3D para guiar los instrumentos hasta un punto exacto del cerebro).

Aprobado en 2024, aplicado en 2026

Japón aprobó Akuugo el 31 de julio de 2024 mediante su vía de aprobación condicional y con plazo para la medicina regenerativa. La autorización tiene un plazo de siete años y llegó con cuatro condiciones. La primera prohibía enviar el producto hasta demostrar que los lotes comerciales eran equivalentes a los del ensayo y obtener una aprobación modificada. Una noticia publicada por el diario Akita Sakigake Shimpo calificó de inusual esa condición.

Al aprobarse en 2024, SanBio preveía empezar los envíos entre febrero y abril de 2025. Según la misma noticia, para cumplir la condición la empresa fabricó tres lotes. SanBio presentó la solicitud de modificación el 12 de junio de 2025 y poco después retrasó el calendario previsto de mayo-julio de 2025 a agosto de 2025-enero de 2026. Un comité del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar dio luz verde a levantar la restricción el 16 de octubre de 2025, y la aprobación modificada llegó el 8 de diciembre de 2025.

Akuugo entró en la lista de precios del seguro público el 20 de mayo de 2026, a 72.716.528 yenes (unos 460.000 dólares) por tratamiento, y salió a la venta el 21 de mayo de 2026. Ya analizamos ese precio y cómo el seguro japonés protege a los pacientes en un artículo anterior. Desde entonces pasaron otros cuatro meses y medio hasta el primer paciente.

Qué dice realmente la evidencia

STEMTRA aleatorizó a 63 personas con déficits motores crónicos tras una lesión cerebral y analizó a 61: 46 recibieron células y 15 una cirugía simulada. En la escala motora de Fugl-Meyer, una medida estándar de la función de brazos y piernas, el grupo tratado mejoró 8,3 puntos a las 24 semanas, frente a 2,3 del grupo simulado (p = 0,040), con lo que cumplió el objetivo principal del ensayo.

Los criterios secundarios mejoraron, pero sin diferencia estadísticamente significativa frente al grupo simulado. Hubo eventos adversos en el 100% de los tratados y en el 93,3% del grupo simulado, una diferencia tampoco significativa, y no se registraron toxicidad limitante de dosis ni muertes.

El ensayo incluyó a pacientes con al menos 12 meses desde la lesión. La guía de uso de Akuugo del Ministerio de Salud permite tratar desde los seis meses, a pacientes con un déficit motor ya estabilizado y una discapacidad moderada o grave. La misma guía advierte que los datos clínicos del producto son limitados y que su eficacia y seguridad se seguirán evaluando en ensayos poscomercialización.

Las mismas células ya fallaron antes. En enero de 2019, un ensayo de fase 2b en EE. UU. con 163 pacientes con ictus crónico no alcanzó su objetivo principal. El ictus es otra enfermedad, pero el producto es el mismo.

En octubre de 2026, Akuugo no está aprobado en Estados Unidos, donde su camino pasa por un ensayo de fase 3 cuyo diseño SanBio acordó con la FDA (la agencia estadounidense del medicamento). Japón abrió el acceso con un único ensayo de fase 2 y está reuniendo el resto de la prueba después.

El paciente también es parte de la prueba

La vía condicional japonesa tiene un historial desigual. HeartSheet, una lámina celular para insuficiencia cardiaca grave aprobada de forma condicional en 2015, se retiró al no demostrar eficacia en los ensayos posteriores a su comercialización. La terapia génica Collategene se retiró por el mismo motivo. Otros, como Stemirac, una terapia para lesiones medulares aprobada de forma condicional en 2018, seguían dentro de su periodo de evaluación cuando unos investigadores analizaron el sistema en un artículo de 2025.

Akuugo tiene de plazo hasta julio de 2031. Por su tercera condición, todos los pacientes tratados hasta la nueva solicitud deben incluirse en una evaluación poscomercialización. El hombre de Sapporo es el primero de ellos.

Una puerta estrecha

Akuugo solo está aprobado para la lesión cerebral traumática, no para el ictus ni otros tipos de daño cerebral. Las previsiones de SanBio presentadas al consejo japonés que fija los precios del seguro sitúan el pico en el décimo año de venta, con 39 pacientes al año y ventas de 2.800 millones de yenes (unos 18 millones de dólares). En el mundo, se calcula que 55,5 millones de personas vivían en 2016 con una discapacidad crónica por lesión cerebral.

En tu país, ¿las terapias prometedoras llegan pronto a los pacientes, reuniendo la evidencia por el camino, o el sistema espera primero a un ensayo más grande?

Referencias