Una sola infusión que cuesta unos 3 millones de yenes (unos 2 millones de dólares): dentro del seguro de salud público de Japón acaba de aparecer la terapia génica más cara de su historia. ¿Qué esperanza ofrece a los niños que padecen una enfermedad que va destruyendo poco a poco los músculos de todo el cuerpo? ¿Y cómo puede sostener la sociedad, en su conjunto, ese «precio de la vida»? Analizamos el sistema sanitario japonés en la era de los medicamentos ultracaros.

El medicamento más caro de la historia de Japón

El 20 de febrero de 2026, la terapia génica «Elevidys» (nombre genérico: delandistrogene moxeparvovec), indicada para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), pasó a estar cubierta por el seguro de salud público de Japón. Su precio oficial es de 304.972.042 yenes por paciente (unos 2 millones de dólares), la cifra más alta jamás fijada para un medicamento cubierto por el seguro en el país.

El récord anterior lo tenía Zolgensma, un tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME) con un precio de 167 millones de yenes (unos 1,1 millones de dólares). Elevidys es aproximadamente 1,8 veces más caro y marca una nueva página en la historia sanitaria de Japón.

¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad progresiva causada por mutaciones genéticas que impiden al organismo producir la «distrofina», una proteína esencial para el mantenimiento de los músculos. Afecta principalmente a los varones, con una incidencia de aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos de varones.

En la infancia, los primeros signos son «correr despacio» o «caerse con facilidad»; con el avance de la enfermedad, muchos pacientes pierden la capacidad de caminar a comienzos de la adolescencia. Después se debilitan también los músculos respiratorios y el corazón, y en algunos casos se llega a necesitar respiración asistida. Hasta ahora no existía un tratamiento de fondo: la principal opción era frenar la progresión con corticoides.

Cómo funciona Elevidys

Elevidys es una terapia génica que utiliza un vector viral (un «mensajero» genético) para introducir en el cuerpo del paciente el plano (el gen) de una versión acortada de la distrofina, la «microdistrofina». Se administra en una única infusión intravenosa y no se vuelve a administrar.

A partir del gen introducido, el organismo empieza a fabricar la proteína necesaria para proteger el músculo, con lo que se espera frenar de raíz su degeneración. Se usa una versión «acortada» porque el gen completo de la distrofina es demasiado grande para caber en el vector viral; aun así, se considera que conserva las funciones protectoras esenciales del músculo.

La administración está sujeta a condiciones estrictas. Los candidatos se limitan a pacientes de 3 años o más y menores de 8 que aún pueden caminar y que dan negativo en un anticuerpo concreto (el anticuerpo anti-AAVrh74).

El camino hasta la aprobación y las dudas sobre la seguridad

Elevidys fue desarrollado originalmente por la biotecnológica estadounidense Sarepta Therapeutics; en Japón, su suministro corre a cargo de Chugai Pharmaceutical, filial del gigante farmacéutico suizo Roche.

En Estados Unidos, la FDA concedió en junio de 2023 una aprobación condicional para pacientes de 4 y 5 años que aún caminaban, y en 2024 amplió la indicación a todos los pacientes de 4 años o más. Su precio en Estados Unidos es de unos 3,84 millones de dólares (unos 572 millones de yenes), superior al de Japón.

En Japón, el medicamento obtuvo en mayo de 2025 una «aprobación condicional y de plazo limitado» (por tres años): un mecanismo que permite autorizar cuando la eficacia solo está «estimada» y no plenamente «confirmada», con la obligación de seguir recogiendo datos.

También han surgido dudas sobre la seguridad. En junio de 2025 se notificaron dos casos de pacientes que, tras recibir el fármaco en un estado en el que ya no podían caminar, fallecieron por insuficiencia hepática aguda. A raíz de ello, Chugai suspendió temporalmente ese mismo mes la distribución en Japón y adoptó medidas de seguridad, como la revisión del prospecto. El debate sobre la cobertura del seguro, que se había interrumpido, se retomó tras esas medidas y desembocó en la inclusión actual. La compañía afirma que «seguirá recopilando información de seguridad y adoptará medidas adicionales si es necesario».

¿Cuál es el copago del paciente?

Al oír la cifra de 3 millones de yenes surge la inquietud de si una familia corriente podría pagarla, pero Japón cuenta con varios mecanismos para aliviar la carga de los gastos médicos del paciente.

En primer lugar, el copago en ventanilla es del 20 % al 30 % según la edad, pero el sistema de gastos médicos de alto costo (kōgaku ryōyōhi) fija un tope mensual al desembolso propio. Para un hogar de ingresos medios, ese tope ronda los 80.000-90.000 yenes al mes. Además, como la DMD es una «enfermedad intratable» designada por el Estado, entra en el sistema de ayudas para enfermedades intratables, que reduce aún más el copago. A esto se suma que algunos municipios ofrecen atención médica infantil gratuita, de modo que la carga real para el paciente puede quedar en un nivel muy bajo.

El desafío de la era de los medicamentos ultracaros

La cobertura de Elevidys es una gran esperanza para los pacientes, pero plantea un nuevo reto al sistema de seguro médico de Japón.

El Ministerio de Salud calcula que el número de pacientes tratados alcanzará un máximo de 37 al año y que el tamaño de mercado en su punto álgido rondará los 11.300 millones de yenes (unos 74 millones de dólares); dado el número limitado de pacientes, sostiene que «el impacto sobre las finanzas del seguro será limitado». Sin embargo, en los últimos años se han sucedido las coberturas de fármacos muy caros, como el tratamiento contra el alzhéimer «Leqembi» o la terapia celular CAR-T «Kymriah», y la acumulación de estos medicamentos presiona cada vez más las finanzas del conjunto del seguro.

Coincide, además, con un momento en que dentro del Gobierno se debate elevar el tope del desembolso propio del sistema de gastos médicos de alto costo. En 2025 se pospuso un proyecto de ley al respecto, pero se estudian aumentos escalonados junto con una subdivisión más fina de los tramos de renta, y hay ciudadanos que temen «no poder recibir la atención necesaria».

El dilema del límite de edad

El rango de aplicación de Elevidys, de 3 años o más y menores de 8, es estrecho, y ese límite de edad genera una nueva angustia. Tamotsu Takeda, presidente de la Asociación Japonesa de Distrofia Muscular, ha expresado su preocupación por que haya niños que cumplan 8 años antes de que los centros médicos de su zona tengan listo el sistema para administrar el tratamiento.

La DMD es una enfermedad progresiva y, para estos niños, «lo que hoy se puede hacer no está garantizado que se pueda hacer mañana». Por eso siguen los llamamientos apremiantes a «preparar cuanto antes un entorno que permita recibir la infusión».

Cómo pensar el «precio de la vida»

Un medicamento de 3 millones de yenes: la cifra, por sí sola, sorprende. Pero si se tiene en cuenta que una sola infusión podría aportar un beneficio de por vida, cabe pensar que también contribuya a reducir a largo plazo los gastos médicos y de cuidados. Hasta ahora, la progresión de la enfermedad exigía a lo largo de toda la vida enormes gastos en sillas de ruedas, respiradores, cuidados y rehabilitación.

Lo que está en juego no es «si conviene gastar dinero en fármacos caros», sino cómo mantener, de forma sostenible, una «medicina que no deje a nadie atrás». El seguro médico universal de Japón es una red de seguridad excepcional a escala mundial, pero se está poniendo a prueba hasta qué punto el sistema puede seguir el ritmo del vertiginoso avance de la tecnología médica.

En Japón, la llegada de medicamentos ultracaros está abriendo un debate sobre cómo equilibrar el «valor de la vida» y la «sostenibilidad del sistema». ¿Cómo se tratan en tu país estas terapias génicas ultracaras? En los países con seguro universal o sistemas parecidos, ¿cómo se abordan medicamentos como este? Nos encantaría conocer la situación de tu país.

Referencias