El 6 de marzo de 2026, el ministro de Salud, Kenichiro Ueno, anunció en la rueda de prensa posterior al consejo de ministros que Japón había concedido la aprobación condicional y con plazo limitado para la fabricación y comercialización de dos productos de medicina regenerativa fabricados a partir de células iPS.

Se trata de ReHeart, una lámina de músculo cardíaco para la insuficiencia cardíaca grave desarrollada por Cuorips, y Amshepri, células progenitoras de neuronas dopaminérgicas para la enfermedad de Parkinson, desarrollada por Sumitomo Pharma y RACTHERA. Nunca antes se había aprobado en ningún país un producto de medicina regenerativa derivado de células iPS.

Ueno declaró ante la prensa que le complacía que un tratamiento nacido en Japón a partir de las células iPS del profesor Yamanaka fuera el primero del mundo en llegar al uso práctico, y expresó su deseo de que ayude a pacientes no solo en Japón sino en todo el mundo.

La aprobación siguió al visto bueno del 19 de febrero por parte del Comité de Productos de Medicina Regenerativa y Biotecnología del Consejo de Asuntos Farmacéuticos del ministerio. Si el respaldo del comité era una carta de recomendación, la aprobación del ministro es la carta de admisión.

Los dos productos en detalle

ReHeart: Un "parche reparador" para el corazón

ReHeart procede de Cuorips, una startup con sede en Tokio surgida de la Universidad de Osaka.

Se cultivan células de músculo cardíaco a partir de las células iPS de un donante sano y se procesan en una lámina de 4 a 5 centímetros de diámetro y unos 0,1 milímetros de grosor. Los cirujanos abren el tórax por el lado izquierdo y la aplican directamente sobre la superficie del corazón. Las citocinas que segrega la lámina favorecen la formación de nuevos vasos sanguíneos y devuelven capacidad de bombeo a un corazón debilitado.

Está indicada para la insuficiencia cardíaca grave por miocardiopatía isquémica que no ha respondido de forma suficiente al tratamiento estándar, incluidos fármacos y procedimientos invasivos. Los vasos obstruidos privan al corazón de sangre y el músculo se deteriora. Hasta ahora, a estos pacientes solo les quedaba el trasplante o un dispositivo de asistencia ventricular: el trasplante choca con la escasez de donantes y los límites de edad, y los dispositivos conllevan riesgo de infección y de daño neurológico.

Entre 2020 y 2023 se trató a ocho pacientes en un ensayo repartido en cuatro centros y liderado por el Hospital Universitario de Osaka. Todos mejoraron y no se observó formación de tumores.

Amshepri: Plantando "semillas" neuronales en el cerebro

Amshepri, de nombre genérico rageneprocel, fue desarrollado por Sumitomo Pharma, de Osaka, y RACTHERA, de Tokio, sobre la investigación del profesor Jun Takahashi y su equipo en el Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) de la Universidad de Kioto. Se fabrica a partir del banco de células iPS que suministra la Fundación de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto.

Se obtienen células progenitoras de neuronas dopaminérgicas a partir de células iPS y se implantan entre 5 y 10 millones de ellas a través de pequeños orificios en el cráneo, en el putamen de ambos hemisferios, mediante cirugía estereotáctica. Una vez allí, las células maduran hasta convertirse en neuronas que segregan dopamina y alivian los síntomas motores del Parkinson.

Está indicado para mejorar los síntomas motores en periodo off de pacientes con Parkinson avanzado en los que la terapia farmacológica existente, incluidos los preparados con levodopa, resulta insuficiente.

Siete pacientes fueron tratados en el Hospital Universitario de Kioto entre 2018 y 2023. De los seis evaluados en eficacia, cuatro mostraron mejoría motora, y las tomografías PET confirmaron la producción de dopamina por parte de las células trasplantadas. No se formaron tumores. Los resultados se publicaron en Nature en abril de 2025. Los documentos presentados al Consejo Central de Seguro Médico Social lo formulan de otro modo: tres de los seis superaron a los dos años el efecto placebo descrito en la literatura previa.

El nombre Amshepri combina el inglés "ameliorate" con Khepri, el dios solar del antiguo Egipto que simboliza la creación y el renacimiento.

55,3 millones de yenes: el primer producto iPS reembolsado del mundo

Unos dos meses después de la aprobación, el 13 de mayo de 2026, el Consejo Central de Seguro Médico Social aprobó el precio de reembolso de Amshepri: 55.306.737 yenes por un conjunto de 18 viales. Ser el primer producto de medicina regenerativa derivado de células iPS del mundo le valió una prima de pionero del 10% y una prima de comercialización del 10%. La inclusión entró en vigor el 20 de mayo, lo que lo convierte en el primer producto derivado de células iPS cubierto por un seguro público en cualquier país. Se proyecta un pico de 133 pacientes y 7.400 millones de yenes en ventas.

Esos 55,3 millones cubren solo el producto. La hospitalización, la cirugía estereotáctica y las pruebas previas y posteriores se facturan aparte. El sistema japonés de gastos médicos elevados limita lo que el paciente paga realmente, dejando el desembolso entre decenas de miles y unos cientos de miles de yenes al mes según los ingresos.

ReHeart se tramita como producto sanitario y no como medicamento. Cuorips espera que su precio se fije hacia el verano de 2026 y planea iniciar la venta en Japón en otoño. Ya ha completado las consultas previas con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos y mira al exterior.

Por ahora, pocos centros y médicos pueden administrar cualquiera de los dos tratamientos. Amshepri entra dentro de las directrices de promoción de uso óptimo y solo puede aplicarse en centros con infraestructura dedicada, así que no todo el que lo desee lo recibirá pronto.

La aprobación condicional y las objeciones que despertó

Ambos productos pasaron por el esquema japonés de aprobación condicional y con plazo, que concede una autorización provisional una vez confirmada la seguridad y cuando la eficacia puede "presumirse" a partir de ensayos pequeños.

En un plazo de siete años, hasta el 5 de marzo de 2033, ReHeart debe completar la vigilancia poscomercialización sobre unos 75 casos y Amshepri sobre 35, y volver a acreditar eficacia y seguridad. Si no lo consiguen, no habrá aprobación plena y la autorización puede retirarse. Debe hacerse seguimiento de todos los casos, y los centros y médicos que traten deben cumplir requisitos estructurales. ReHeart arrastra además obligaciones sobre datos del mecanismo de acción y calidad de fabricación.

Las críticas al esquema son profundas. De los seis productos de medicina regenerativa aprobados antes por esta vía, dos se retiraron tras no demostrar eficacia y los otros cuatro siguen bajo vigilancia. Ninguno ha llegado todavía a la aprobación plena.

Esta vez también hubo objeciones. El 6 de abril de 2026, el grupo ciudadano Medwatcher Japan presentó un escrito al ministro de Salud y al presidente del consejo exigiendo que se revocaran ambas aprobaciones y se denegara el reembolso. Sobre Amshepri argumentó que el ensayo fue de un solo brazo, abierto, de dos años y sin grupo de control, que el criterio principal era la seguridad mientras la eficacia quedaba como secundaria, y que con apenas seis pacientes en el análisis de eficacia no hay forma de separar un efecto real del azar. La sección de noticias de Nature y Hiroshi Kawaguchi, en Medical Tribune, plantearon dudas parecidas. Si la eficacia puede "presumirse" honestamente sigue siendo una pregunta abierta.

20 años en construcción

Shinya Yamanaka, profesor emérito de la Universidad de Kioto que creó las células iPS y dirigió CiRA, declaró tras la decisión del comité del 19 de febrero que le hacía muy feliz presenciar, veinte años después del anuncio, un gran paso hacia la implantación social de la tecnología.

Han pasado dos décadas desde que generó células iPS a partir de células de ratón en 2006. El gobierno japonés ha invertido más de 110.000 millones de yenes (unos 710 millones de dólares) en investigación con iPS, combinando el marco legal con la financiación.

Sumitomo Pharma también realiza un ensayo de Amshepri en la Universidad de California en San Diego y proyecta ventas superiores a los 100.000 millones de yenes (unos 650 millones de dólares) solo con ese producto en la década de 2030. Para toda su cartera iPS aspira a 350.000 millones de yenes (unos 2.300 millones de dólares) en 2040.

Los pacientes con insuficiencia cardíaca grave que solo podían esperar un trasplante, y los enfermos de Parkinson que ven cómo su medicación pierde fuerza, tienen ahora otra opción. Si es real o no lo decidirán los datos que se acumulen durante los próximos siete años.

Japón ha dado un paso histórico en la medicina regenerativa con células iPS. ¿Qué debate existe en tu país sobre la medicina regenerativa y las terapias con células madre? Nos encantaría conocer tu opinión sobre el acceso a los tratamientos avanzados y quién debe asumir su coste.

Referencias